Mokslininkai iš Britų Kolumbijos universiteto Kanadoje ir Berlyno sveikatos tyrimų instituto Vokietijoje bendradarbiavo kurdami naują genų redagavimo terapiją, kuri gali būti tiesiogiai naudojama žmogaus odai taisyti - naudojant CRISPR technologiją kartu su nanodalelių „transporto priemonėmis“, kad būtų tiksliai ištaisytos patogeninės genų mutacijos. Tikimasi, kad šis pasiekimas atvers naujus įvairių genetinių odos ligų gydymo būdus – nuo retų ligų iki įprastų ligų, tokių kaip egzema. Atitinkami tyrimai buvo paskelbti naujausiame žurnalo „Cell Stem Cell“ numeryje.
Ši terapija skirta autosominei recesyviai paveldimai ichtiozei (ARCI) gydyti. Tai reta paveldima odos liga, pasireiškianti gimimo metu, jos dažnis yra maždaug vienas iš 100 000. Paciento oda yra itin sausa ir pleiskanojanti, ją lydi lėtinis uždegimas ir didelė infekcijos rizika. Šiuo metu nėra išgydoma, o pacientas visą gyvenimą remiasi simptominiu gydymu.
Tyrimai parodė, kad naujas metodas gali sėkmingai ištaisyti dažniausiai pasitaikančius genetinius defektus, sukeliančius ARCI modeliuose, pagamintuose iš tikros žmogaus odos, ir atkurti iki 30 % normalios odos funkcijos. Ankstesni tyrimai parodė, kad šio lygio pakanka reikšmingiems klinikiniams patobulinimams pasiekti. Dar svarbiau, kad jis tiesiogiai pašalina pagrindinę ligos priežastį, o vienas gydymas gali turėti ilgalaikį-terapinį poveikį.
CRISPR ir kitos genų redagavimo technologijos suteikia naujų vilčių daugeliui ligų, kurios kažkada buvo laikomos „neišsprendžiamomis“. Nepaisant spartaus vystymosi, jo pritaikymas odai jau seniai susiduria su iššūkiais: kaip pirmasis organizmo barjeras, oda natūraliai blokuoja pašalines medžiagas, todėl didesniems biologiniams vaistams sunku prasiskverbti.
Šiuo tikslu komanda novatoriškai panaudojo lipidų nanodaleles kaip „transporto priemones“, kad genų redagavimo įrankius būtų galima perkelti į ląsteles. Pirmiausia jie naudoja kliniškai patvirtintus lazerius, kad sukurtų neskausmingas mikrometro dydžio poras ant odos paviršiaus, padedančias nanodalelėms sklandžiai pereiti barjerus ir pasiekti giliąsias odos kamienines ląsteles. Įdėjus genų redaktorių, jis tiksliai ištaiso klaidingą DNR ir pažadina odos gebėjimą atsinaujinti.
Komanda teigė, kad ši platformos technologija yra plačiai pritaikoma ir gali greitai prisitaikyti prie kitų genetinių odos ligų.
